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我院韩济生/张嵘课题组“孤独症智能诊断与精准治疗一体化创新平台的构建与应用”项目荣获首届“未来之星”生物医药创新成果转化项目大赛一等奖

发布日期:2021-01-13    浏览次数:

 

 

1月6日,由北京市科学技术委员会、北京经济技术开发区管委会、中国医学科学院及中国生物制药有限公司指导,中国医学科学院药物研究所和北京泰德制药股份有限公司主办的首届“未来之星”生物医药创新成果转化项目大赛在京举行。本次大赛由我国顶级科研机构指导,同时邀请了医药企业、投资机构等与项目团队直接见面对接,旨在发掘具有原创性、独创性、引领性的优秀医药创新科技项目,通过大赛搭建创新药物及医疗器械从科学研究到产业化的重要桥梁,推动创新药物及医疗器械研发技术流动和成果共享。本次大赛采取项目团队汇报、权威专家评议,按照项目创新点、成果转化前景,市场前景、投资价值等要素进行评比。

 

 

来自国内高校、科研院所、医院及医药企业的48个项目进入到大赛最终评比阶段,经过来自国家卫健委科教司、北京大学药学院、首都医科大学、中国医学科学院药物研究所、军事科学院、上海交通大学、中国医药企业管理协会、北京泰德制药、三恩资本、富煜亚洲投资等机构的专家学者和专业投资人的严格审评,最后,来自中国医学科学院药物研究所的“1类新药艾托莫德治疗特发性肺纤维化的创新药物研究”项目,和来自北京大学基础医学院韩济生/张嵘课题组“孤独症智能诊断与精准治疗一体化创新平台的构建与应用”项目,分别获得生物医药组和医疗器械组的一等奖。

韩济生/张嵘课题组自2008年开始研究ASD的医学治疗,发现给予ASD儿童3个月的TEAS干预后,可改善患儿感觉反应,社交行为,整体智力,焦虑与挑食,但对于不同社交亚型,疗效有差异,对冷漠型,被动型有效,而对主动怪异型无效,其行为学改善与提高血浆内与社交相关的神经递质有关(Res .Dev Disabil. 2012;US9138581B2,ZL201220048286.7,专利授权)。为进一步改进分型量化依据,我组引进,汉化,修正并形成适合中国儿童的《北京孤独症分型量表》(Neurosci Bull. 2018;国作登字2016-L-00275072,中国著作权)。在此基础上,与电子科技大学Keith Kendrick教授合作,通过对ASD儿童脑结构与功能网络分析,发现ASD组相比正常儿童,有5个结构网络的22条连接的FA值呈现增强结果,基于这22条连接的FA值采用支持向量机交叉验证方法对ASD与TD进行辨别达到准确度91.62%,灵敏度88.40%,特异度94.80%,精确度94.40%。独立样本验证,也达到准确度90.48%,灵敏度91.67%,特异度88.9%,精确度91.67%。基于静息状态功能数据采用机器学习法对各组儿童全脑功能连接特征进行计算分析,发现在辨别ASD和正常方面,分类评估可达到准确度91.15%,灵敏度92.31%,特异度90.00%,精确度97.67%(ZL201710341940.0,专利授权);上述分类评分与ASD诊断的国际金标准-孤独症诊断观察量表(The Autism Diagnostic Observation Schedule, ADOS)得分具有很高的一致性,证明脑结构与功能特征具有辅助诊断价值。通过对不同社交亚型结构与功能网络分析,获得脑结构与功能特征谱,为理解冷漠型,被动型和主动怪异型的中枢发病机制提供直接依据。通过《北京孤独症分型量表》可以更好预测TEAS治疗ASD的临床疗效。

因此,基于我国患儿群体的特性,进行早期筛查和诊断生物标记物开发,结合前沿AI技术在精确诊断与亚型诊断基础上进行个体化医学诊疗,并通过完成医疗器械认证来实现源于临床继而用于临床的产研融合良性循环,不断提升研究水平以造福患者,这是未来降低国家和家庭在孤独症病患干预社会成本方面的重要实践与发展方向。

大赛闭幕式上,一等奖项目负责人与主办方现场签约,成为主办方合作共建的北京市医药科技成果转化统筹协调与服务平台中第一批优先落户的种子项目。韩济生/张嵘课题组后续将扩大合作对象,加快建成孤独症诊疗一体化实施方案。